Colaborarea Butterfly

Cercetătorii și oamenii de știință ai organizațiilor de susținere a pacienților raportează că au identificat aproximativ 10.000 de boli rare, 80% dintre aceste afecțiuni medicale rare implicând genetică. Se estimează că între 400 și 700 de milioane de oameni din întreaga lume au cel puțin o boală rară, aproximativ 25-30 de milioane de persoane care trăiesc cu o afecțiune rară în Statele Unite și 30 de milioane de persoane care trăiesc cu o afecțiune rară în Uniunea Europeană._cc781905-5cde -3194-bb3b-136bad5cf58d_

Bolile rare afectează în mod disproporționat comunitatea pediatrică, deoarece 71 la sută dintre bolile rare afectează oamenii înainte de a împlini 18 ani. Copiii născuți cu boli rare se confruntă cu o durată de viață proiectată scurtată și lacune semnificative, adesea care pun viața în pericol, în asistența medicală.

Chiar dacă doar 10% dintre bolile rare au un tratament medicamentos aprobat de FDA, 90% dintre pacienții pediatrici cu boli rare din SUA supraviețuiesc până la vârsta adultă. Acest lucru se datorează în mare parte progreselor medicale și Orphan Drug Act din 1983, care stimulează cercetarea și dezvoltarea de tratamente și tratamente pentru boli rare. Pe măsură ce se fac progrese în ceea ce privește extinderea speranței de viață a copiilor afectați de boli rare, este vital ca lacunele existente în tranziția asistenței medicale de la îngrijirea pediatrică la cea pentru adulți să fie abordate pentru bunăstarea generală și capacitatea de supraviețuire a comunității îmbătrânite de boli rare.  

The Colaborare Fluture, o campanie axată pe boli rare, dezvoltată în parteneriat cu Curant Health, a identificat unele dintre problemele care amenință viața pacienții cu boli rare în timpul perioadei de asistență medicală când pacienții pediatrici sunt forțați să treacă la îngrijirea adulților în prima sa publicație intitulată: